“الفياجرا” قد يصبح علاجا لمرض وراثي نادر يصيب الدماغ والعضلات
كشفت دراسة علمية ألمانية عن نتائج واعدة تشير إلى أن المادة الفعالة في عقار سيلدينافيل، المعروفة باستخدامها في دواء الفياجرا، قد تساعد في تحسين أعراض متلازمة لي، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الدماغ والعضلات.
ونُشرت نتائج الدراسة في مجلة Cell، بالتعاون بين باحثين من مستشفى شارتيه الجامعي في برلين، وجامعة هاينريش هاينه دوسلدورف، ومستشفى دوسلدورف الجامعي، إضافة إلى معهد فراونهوفر للطب والدواء التحويلي في هامبورغ.
وتُعد متلازمة لي اضطرابًا وراثيًا يؤثر على إنتاج الطاقة داخل الخلايا، وغالبًا ما يظهر في مرحلة الطفولة المبكرة، مسببًا أعراضًا مثل النوبات الصرعية وضعف العضلات وتأخر النمو العقلي، مع انخفاض متوسط العمر المتوقع للمصابين، في ظل عدم وجود علاج دوائي معتمد حتى الآن.
نتائج لافتة لدى المرضى
وخلال الدراسة، تلقى ستة مرضى تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 عامًا جرعات منتظمة من سيلدينافيل، حيث لاحظ الباحثون تحسنًا واضحًا في قوة العضلات لدى بعضهم، إلى جانب تراجع الأعراض العصبية وسرعة التعافي من الأزمات الأيضية المفاجئة.
وأوضح البروفيسور ماركوس شولكه من قسم طب الأعصاب للأطفال أن النتائج كانت لافتة؛ إذ تمكنت إحدى المريضات من زيادة قدرتها على المشي من 500 متر إلى نحو 5 آلاف متر، بينما توقفت الأزمات الأيضية الشهرية لدى طفلة أخرى، كما اختفت النوبات الصرعية لدى أحد المرضى.
كيف اكتشف العلماء تأثير الدواء؟
نظرًا لندرة المرض — إذ يصيب طفلًا واحدًا من كل 36 ألفًا — استخدم الباحثون تقنيات مبتكرة لاختبار الأدوية، من بينها تحويل خلايا جلد المرضى إلى خلايا جذعية متعددة القدرات، ثم إلى خلايا عصبية تحاكي الخلل الأيضي المرتبط بالمرض.
وبعد اختبار أكثر من 5500 مركب دوائي معروف، برز سيلدينافيل كأحد أكثر الأدوية قدرة على تحسين وظائف الخلايا العصبية وتعزيز إنتاج الطاقة الخلوية، كما أظهر نتائج إيجابية في نماذج دماغية ثلاثية الأبعاد ونماذج حيوانية.
وأشار الباحثون إلى أن توفر بيانات واسعة حول سلامة استخدام الدواء لفترات طويلة لدى الأطفال ساعد في تجربته على المرضى الستة، الذين أظهروا جميعًا قدرة جيدة على تحمله، ما يفتح الباب أمام دراسات أوسع قد تمهد لاستخدامه مستقبلاً كعلاج محتمل لهذا المرض النادر.
